Longfibrose |

Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte (zie weesziekten). Overheden treffen soms extra voorzieningen voor deze categorie geneesmiddelen om het ontwikkelen en op de markt brengen ervan voor de farnaceutische industrie aantrekkelijker te maken. Gedacht wordt namelijk dat zonder die voorzieningen dat niet rendabel zou zijn.

In de Europese Unie is een weesgeneesmiddel een geneesmiddel waarvan aannemelijk gemaakt kan worden dat het bestemd is voor de diagnose, preventie of behandeling van een ernstige zeldzame aandoening. Het gaat hierbij om geneesmiddelen voor ziekten waarvoor nog geen andere medicamenten bestaan. De ontwikkeling en het op de markt brengen van deze middelen zonder extra stimuleringsmaatregelen zou waarschijnlijk te kostbaar zijn, waardoor bedrijven geen belangstelling hebben om deze middelen te ontwikkelen.

Zeldzame aandoeningen, ook wel weesziekten genoemd, zijn ziekten die weinig voorkomen (minder dan 5 op de 10.000 personen) en die veelal een grote complexiteit hebben. Er zijn momenteel naar schatting 5.000 tot 8.000 verschillende zeldzame ziekten, die 6 tot 8% van de Europese bevolking in de loop van het leven treffen. Longfibrose voldoet ruimschoots aan de criteria met 13 tot 20 patiënten per 100.000 inwoners. De Nederlandse overheid heeft zich de laatste jaren ingespannen om de zorg voor weesziekten te verbeteren, onder andere door de ministeriële aanwijzing van expertisecentra.